外科医生对基因工程猪肾进行异种移植。图片来源:美国有线电视新闻网(CNN)网站
科技日报实习记者 张佳欣
近日,据多家外媒报道,美国纽约的外科医生已成功将猪的肾脏移植到了人体中,并且没有立即引发人体免疫系统的排斥反应。这是一项潜在的重大突破,这一被称为“变革时刻”的医学进步未来可能为成千上万需要器官移植的患者带来新希望。
9月25日,在美国纽约大学朗格尼医学中心,研究人员进行了一场被称为异种器官移植的手术。移植器官肾脏来源于一头转基因猪,它被移植入一位脑死亡的志愿者体内。
移植后的肾脏工作了54小时。在此期间,研究人员观察到,志愿者的尿液和肌酐水平“正常且与人类肾脏移植手术中的水平相当”,而且未见身体的排斥反应。
领导这项研究的移植外科医生罗伯特·蒙哥马利博士表示,移植肾功能的测试结果正常且超出预期。
重要步骤:基因编辑让异种器官移植迎来新篇章
异种移植有着悠久的历史,指在不同物种之间嫁接或移植器官、组织的过程。在人类身上使用动物的血液和皮肤的移植试验可以追溯到几百年前。
20世纪60年代,黑猩猩的肾脏被移植到少数人类患者体内。但大多数人在不久之后就去世了,最多延长了9个月的寿命。1983年,一颗狒狒心脏被移植到一个名为Baby Faye的女婴体内,但20天后她便去世了。
与灵长类动物如猴子和猿相比,猪在器官获取方面更有优势:它们更容易饲养,产仔数多,成熟得更快,6个月内就可达到成人体型大小,在器官移植伦理方面争议较小。几十年来,猪的心脏瓣膜已被成功移植到人体内,也有猪胰岛细胞注射进人体内治疗糖尿病的成功案例。此外,猪皮也被用作烧伤患者的临时移植物,中国的外科医生也曾用猪角膜帮助患者恢复视力。
早期的研究表明,猪的肾脏在非人灵长类动物体内可存活长达一年,但这是第一次在人类患者身上进行尝试。
几十年来,研究人员一直在研究使用动物器官进行移植的可能性,但在如何防止人体立即排斥的问题上一直受阻。如今,基因编辑技术让猪的器官不被人体排异成为可能。
去年12月,美国食品药品管理局(FDA)批准了首个可以同时用于人类食物消费和作为潜在疗法来源的转基因猪上市。这种名为GalSafe的猪是由United Therapeutics公司旗下Revivicor公司经过基因改造的家猪。科学家们使用了CRISPR基因编辑技术,让猪的基因组中携带的所有PERV序列失活,使其组织中不再含有会立即引发排斥反应的分子,这是实验取得成功的重要步骤。
重要突破:为成千上万器官移植患者带来新希望
根据器官共享联合网络的数据,在美国,目前有近10.7万人正在等待器官移植,其中超过9万人正在等待肾脏移植。肾脏移植的等待时间平均为三到五年。每天有17名美国人在等待器官时死去。但相比之下,器官捐献的数量更少。据该网络数据,今年1月至9月,所有器官类别共进行了31361例移植手术。
针对此次异种器官移植实验的成功,英国伯明翰大学的外科医生海尼克·梅根塔尔在一份声明中表示,“这是异种移植领域的一项重大科学成就。”如果得到验证,这将是器官移植领域向前迈出的重要一步,可能会解决供体器官严重短缺的问题。
United Therapeutics首席执行官玛蒂娜·罗斯布拉特在一份声明中说:“这是实现异种器官移植承诺的重要一步,在不久的将来,异种移植每年将挽救数千人的生命。”
蒙哥马利称,移植后的三周、三个月、三年后会发生什么仍是个问题,但现在至少知道,在初期是没问题的。他说,这项技术有朝一日可以提供“可再生的器官来源”,就像风能和太阳能提供可持续能源一样。
他计划在下个月将研究结果提交给科学期刊,并表示可能在一两年内进行临床试验。
一些专家对这一消息持谨慎态度,但他们表示,在得出确切结论之前,希望看到经过同行评审的数据。
此外,FDA表示,在将猪器官移植到活人身上之前需要提交更多的文件。
目前,其他研究人员正在考虑GalSafe猪是否能成为为人类患者提供从心脏瓣膜到皮肤的移植器官来源。